ABD'de doktorlar ilk kez bir çocuğu tedavi etmek için kişiselleştirilmiş gen terapisi kullandılar. Bilim insanları bu deneyi tıpta bir adım olarak nitelendirdiler.
Oxu.Az haber veriyor ki, bu konuda The Guardian bilgi paylaştı.
Key Jay 2024 yılında doğdu ve neredeyse hemen doktorlar bebekte bir sorun olduğunu anladılar. Yemek yemiyor ve sürekli uyuyordu. 1.3 milyon insandan birinde görülen ciddi bir genetik bozukluğa sahip olduğu ortaya çıktı. Bu hastalarda amonyağın vücuttan atılması için üreye dönüştüren karaciğer enzimi bulunmuyor.
Bu teşhisi alan bazı insanlarda karaciğer nakli gerçekleştiriliyor. Ancak hastalığın ağır formlarından muzdarip bebeklerde, ameliyat olabilecek yaşa gelene kadar ciddi komplikasyonlar oluşabilir.
Doktorlar çocuk için DNA'yı düzenleyecek bir ilaç geliştirmeyi önerdiler. İlacı altı ay içinde hazırladılar. Key Jay'e ilacın ilk dozu şubat ayında, diğer ikisi ise mart ve nisan aylarında verildi.
Ekibin baş doktoru Rebecca Arens-Niklas, bu atılımın gen araştırmalarındaki yıllarca süren ilerlemeler sayesinde mümkün olduğunu belirtti.
Doktorlar çocuğun kendini iyi hissettiğini ve hastaneden taburcu edildiğini bildirdiler. Bununla birlikte, hayatı boyunca sürekli gözetim altında olacak.
