Bilim camiası, şimdiye dek tedavisi bulunmayan Leigh sendromu için beklenmedik bir moleküle yöneldi. Prestijli Cell dergisinde yer alan güncel bir araştırma, sildenafil etken maddesinin çocukluk çağında ortaya çıkan bu ağır nörolojik hastalığın ilerleyişini durdurma potansiyeline sahip olduğunu gösterdi.
Tıp alanında "ilacın yeniden amaçlandırılması" yaklaşımı, nadir görülen hastalıklara yönelik çığır açıcı sonuçlar üretmeye devam ediyor. Düsseldorf Üniversitesi'nden Alessandro Prigione'nin öncülüğündeki uluslararası bir araştırma grubu, genetik kökenli bir çocukluk çağı hastalığı olan Leigh sendromuna karşı umut vadeden bir tedavi yöntemi belirledi. 5 bin 600 farklı ilacın etken maddesi üzerinde gerçekleştirilen kapsamlı taramalar sonucunda, cinsel sağlık ve pulmoner hipertansiyon tedavisinde kullanılan sildenafil etken maddesi en etkili aday olarak ön plana çıktı.
Leigh sendromu, vücuttaki enerji üretim merkezleri olan mitokondrilerin işlev kaybına uğramasıyla kendini gösteriyor. Çoğunlukla yaşamın ilk yıllarında belirtilerini ortaya koyan bu hastalık; kas güçsüzlüğü, solunum sorunları ve psikomotor gelişimde gerilik ile seyir izliyor. Bugüne kadar hastalığın seyrini değiştirebilecek bir tedavi seçeneği mevcut olmayan bu durumda, enerji üretiminin neredeyse tamamen durması nedeniyle sinir sistemi hızlı biçimde tahribata uğruyor.
Araştırma ekibi, hastaların deri hücrelerinden elde edilen kök hücreleri laboratuvar koşullarında sinir hücrelerine dönüştürerek hastalığın deneysel modelini kurdu. Gerçekleştirilen deneylerde sildenafil etken maddesinin enerji metabolizmasını belirgin düzeyde iyileştirdiği, sinir sistemi gelişimini yeniden harekete geçirdiği ve mitokondriyal işlev bozukluklarını düzelttiği saptandı.
Yalnızca laboratuvar düzeyiyle sınırlı kalmayan bu çalışma, "şefkatli kullanım" protokolü çerçevesinde az sayıda hastadan oluşan bir grup üzerinde de uygulandı. İlacın çocuklar tarafından iyi tolere edildiği gözlemlenirken; motor işlevlerde düzelme ve metabolik krizlere karşı artan dayanıklılık gibi cesaret verici erken dönem sonuçları kaydedildi.
Merkezi sinir sistemini hedef alan, ilerleyici nitelikte genetik bir bozukluktur. Belirtiler genellikle bebeklik döneminde ortaya çıkar. Bu araştırma, insan hücresi modelleri ile hayvan modellerinin bir arada kullanılmasının tedavi geliştirme sürecini nasıl hızlandırabildiğinin somut bir kanıtı olarak değerlendiriliyor.
Haber Global
