Ребенок из США, для лечения которого впервые в мире применили технологию редактирования ДНК, сделал первые шаги.
Как передает Oxu.Az, об этом сообщает телеканал ABC News.
"Маленький мальчик, который получил первую в своем роде генную терапию от потенциально смертельного заболевания, отмечает важные вехи в своем развитии. Кей Джей Малдун, которому сейчас 16 месяцев, недавно сделал свои первые шаги", - сообщается в материале источника.
Маленький пациент страдал крайне редким заболеванием - дефицитом CPS1. Такой недуг приводит к накоплению аммиака в организме из-за нарушений способности перерабатывать белок, что без лечения в половине случаев приводит к смерти в самом раннем возрасте.
Врачи из больниц Филадельфии и Университета Пенсильвании за шесть месяцев смогли разработать и протестировать уникальное лечение для малыша, проведя три инфузии с февраля по апрель.
Кей Джей стал первым пациентом в мире, получившим персонализированную терапию редактирования генов под названием CRISPR. Сейчас мальчик учится уверенно ходить на ногах, играет со своими игрушками и вскоре сможет провести свое первое Рождество дома вместе с родителями.
