ABD'den bir çocuk, DNA düzenleme teknolojisinin dünyada ilk kez uygulandığı tedavisinin ardından ilk adımlarını attı.
Oxu.Az'ın haberine göre, ABC News konuya ilişkin bilgi paylaştı.
Haberde, "Potansiyel olarak ölümcül bir hastalık için türünün ilk gen tedavisini alan küçük erkek çocuğu, gelişiminde önemli kilometre taşlarını kutluyor. Şu anda 16 aylık olan Kaye Jay Muldoon yakın zamanda ilk adımlarını attı" diye belirtildi.
Küçük hasta, son derece nadir bir hastalık olan CPS1 eksikliğinden muzdaripti. Bu rahatsızlık, protein işleme kabiliyetinin bozulması nedeniyle vücutta amonyak birikimine yol açıyor ve tedavi edilmezse vakaların yarısında çok erken yaşta ölümle sonuçlanıyor.
Philadelphia ve Pennsylvania Üniversitesi hastanelerinden doktorlar, Şubat'tan Nisan'a kadar üç infüzyon uygulayarak altı ay içinde bebek için benzersiz bir tedavi geliştirip test etmeyi başardılar.
Kaye Jay, CRISPR adı verilen kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavisini alan dünyadaki ilk hasta oldu. Şu anda çocuk güvenle ayakta durmayı öğreniyor, oyuncaklarıyla oynuyor ve yakında aileleriyle birlikte evde ilk Noel'ini geçirebilecek.
